基因测序
垂直门户网

第十届中国国际医疗旅游(北京)展览会

基因宝阅读(420)评论(0)

 

中国紧缺优质医疗资源 跨境医疗市场空前庞大

2017年,国家卫计委统计,中国不孕不育夫妇约1700万对;癌症中心数据显示,中国癌症新发人数已达368万,中国新发癌症病例占世界1/4;中国医师协会、中国医院协会等机构发布的《中国城市白领健康白皮书》显示,约七成白领处于“亚健康”状态,精英人群和企业高管人群中透支现象最为严重,亚健康比例分别为91%和86%。与此同时,庞大的人口基数导致国内优质医疗资源永远紧缺,再加上前段技术、新型药物引进难等问题,让中国人对健康的需求空前激增,对优质医疗服务需求已经超过了任何一个国家。

试管婴儿、重症治疗、精密体检、医美整形、养生旅游等海外医疗旅游项目,越来越受到富裕起来的中国人的关注,到国外享受更好的医疗环境、设施、诊断、技术、药物和服务成为了他们共同的诉求。由于这些因素,预计2020年,中国跨境医疗市场将由2016年的89亿元增长到531亿元。

 

中国首创最大医疗旅游展引领海外无忧就医

第十届中国国际医疗旅游展将于2018年11月16-18日在北京 · 中国国际展览中心举行;第十一届上海展2019年4月18-20日在上海展览中心举行;第十二届成都展2019年7月5-7日在成都世纪城新国际会展中心举行。作为中国最大医疗旅游展,历届共吸引来自38个国家和地区的600余家全球著名医院和知名医疗机构参展,共接待全国各地家庭及医疗、旅游中介约9.5万人次到场参观。展览会汇聚全球高端医疗,引领出国/到中国的就医游,带动我国在生命产业及医疗旅游这一全球发展最快的新兴产业走到国际前列。将全球30多个国家的高端医疗服务囊括在内,方便全民选择出境医疗。

正和会展,国际一流的主办机构

UFI认证品牌展会:正和会展是全球展览业协会UFI认证会员单位,旗下中国国际医疗旅游展览会是全球首个通过UFI认证的医疗旅游展览会。

权威主办机构:国家旅游局、北京市旅游局、泰国旅游局、韩国观光公社、马来西亚医疗旅游理事会等,均对展会积极推动国内外优质医疗资源合理配置给予高度肯定。

18年专业团队:每年在全国各地举办20多场大型展会和高端论坛,权威的主办机构、专业的执行团队、成功的办展经验、多维的宣传造势。

媒体宣传推广:借助全国上百家主流媒体的支持,推广宣传,举办各类同期活动,吸引目标人群对展会的关注,并到场咨询参观。

 

全媒体无缝衔接,跨平台整合传播

通过不同媒体间的立体整合,线上线下推广的无缝衔接,深化受众对活动及赞助企业的深度记忆。

展前预热:专题介绍、新闻炒作、户外广告、分众传媒、微博转发、微信推送、广告曝光、微活动聚人气

现场热推:展会直播、微博直击、视频拍摄、名人采访、人气现场活动

展后跟踪:展会回顾、媒体转载、微博微信报道、专题汇总

 

展品范围

医疗机构及综合性医院

旅行社

养生保健机构

医疗保险

中医疗养机构

抗衰老医院及会所

高端医疗/私人医生

健康管理及健康体检中心

养生疗养会所

中医药博物馆

私人定制旅游

整形美容医院

远程医疗/移动医疗

旅游局/医疗旅游协会

生育及服务、月子会所

 

收费标准

  • 展位费用:
企业类型 光地费用(36 ㎡起租) 标摊费用(双面开口加收10%)
国内企业 RMB 2500/㎡/展期 RMB23000/ 9㎡/展期
境外企业 USD 550/㎡/展期 USD 5000/9㎡/展期

 

二、技术研讨会/产品推介会

收费标准:150200人会议室,RMB 12000元/25分钟,境外企业:USD 2500/25分钟.

【会刊与展场广告】

 会刊规格为130MM×210MM因故不能参展企业,亦可选择在会刊及展场广告宣传。

广告位置 封  面 封  底 扉 页 封二/三 彩色内页 彩色跨版 黑白内容 文字介绍
费用(元) 30000 20000 12000 10000 5000 8000 3000 800

【相关有偿广告】

入场券3万元/10万张     参观证1.5万元   参展证1万元   花篮200元/个

巨型充气拱门1.2万元/个  手提袋2万元/5000个

 

【参展流程】

  • 选择参展面积、位置后请填妥《参展申请表及合约》,加盖公章后扫描发送至组委会;
    2、双方签订参展合同3个工作日之内,展商需将展位费用汇入一下账户:

 

开户名:广州正和会展服务有限公司

                开户行:中国银行广州保利国际广场支行

                账  号:6691 6802 7979

  

3、展商在汇出费用后,请将银行汇款发送到邮箱:1785764232@qq.com确认;
4、展位顺序分配原则:“先申请,先付款,先安排”,双面开口展位加收10%费用;
5、报到布展(为保证展会整体形象,组委会保留与参展单位协商最终调整展台位置的权利)。

和会展,占领更多市场份额!

广州正和会展服务有限公司

地    址:广州市海珠区琶洲大道东8号国际采购中心713房

电    话:15820700062                 邮    箱:huangry522@163.com

联 系 人:黄瑞瑶

大会官网:http://www.bj.cmtf.net/        公司官网:www.expozh.com

 

测序百家丨耶鲁大学樊荣教授:做单细胞测序技术临床转化的拓荒者

基因宝阅读(285)评论(0)

近年来,基于患者的自身免疫系统的CAR-T疗法,以其出众的疗效,已然成为抗癌领域中一颗耀眼的新星。随之而来的问题是,如何通过进一步的细胞分型,使患者获益率更高、承受的副作用更小?在细胞分型、基因表达中有着广泛应用的单细胞测序技术为解决这一问题提供了选择。那么,单细胞测序技术在CAR-T疗法中的应用现状怎样?国内外该研究领域发展到何种程度?两种技术的结合在精准医疗领域又有着怎样的应用前景?为此,测序中国专访了耶鲁大学生物医学工程系终身教授樊荣。樊荣教授是利用单细胞分析解析CAR-T细胞活性的专家,采访中,樊荣教授带我们重走了单细胞测序与CAR-T疗法的强强联合之路。

单细胞测序助攻CAR-T疗法

2017年12月,《科学家》杂志(The Scientist)评选出了2017年度的十大医疗技术发明,其中位列榜首的是IsoPlexis公司的IsoCode芯片和IsoLight平台。一个星期之后,FierceBiotech也授予其“2017年技术创新奖”。这套系统能够同时捕获成千上万个单细胞的完整生物分子和功能信息,包括动态监测免疫T细胞以及分析患者个体的整体免疫功能特征,能够更好地分析癌症患者对免疫疗法的治疗反应,提早预测包括细胞免疫疗法在内的抗癌免疫疗效。凭借这项独一无二的技术,IsoPlexis在2017年获得了B轮1350万美元融资。

樊荣教授,正是这项技术的发明者,同时他也是IsoPlexis的联合创始人。

早在单细胞测序和免疫治疗远不似如今红火时,樊荣教授便投身于此。2006年,在加州大学伯克利分校取得化学博士学位后,他来到加州理工学院进行博士后的深造。在与众多合作者的交流探讨中,他得知,肿瘤异质性正是该领域科研成果在临床诊疗应用转化中的一大阻碍。为了深入探究肿瘤细胞与微环境、免疫细胞之间交流的模式,樊荣教授全身新投入到研发新的单细胞分析技术中。“通过单细胞水平的检测,预测肿瘤的发展趋势,我们就有机会从整体水平上为患者制定更好的治疗方案。”樊荣教授谈道。

在2017年4月的AACR年会上,IsoPlexis公布了与Kite Pharma公司合作研究的数据。该研究利用IsoPlexis公司的IsoCode芯片检测技术平台,检测到CAR-T细胞产品治疗前的效力与治疗后癌症患者的客观反应具有显著相关性。研究人员利用该平台分析了20例利用CAR-T细胞产品治疗的非霍奇金淋巴瘤病例,并捕获了确定每种产品的PSI或细胞功能特征和强度数据。

谈及单细胞测序为精准医疗带来的贡献,樊荣教授认为主要体现在两个方面:一方面单细胞测序能够帮助患者“量身定制”治疗方案。由于肿瘤异质性的存在,目前并没有对所有肿瘤治疗效果俱佳的药物。而单细胞测序能够鉴别出每一个肿瘤个体的特征,从而为患者找到最适合的治疗方法。另一方面,单细胞测序的高分辨率能够在早期找到低丰度的突变,使患者能够在早期接受联合用药,以改善生存、延缓复发。这也是单细胞测序区别于其他测序技术的一大优势。

产业化进程逐步推进

除了带领IsoPlexis公司的团队,樊荣教授在国内的另一个身份是新格元生物科技有限公司的联合创始人和首席科学家。这家位于南京的公司成立于2018年1月,现已获得数千万元天使轮融资。如今,新格元生物正致力于将樊荣的原创海量单细胞微流控测序技术商业化,并开发一系列海量单细胞测序在临床诊断和肿瘤免疫方面的应用。

“测序其实不再是难点,制备单细胞才是。测序可以在各种各样的测序仪上完成,现在国产二代、三代测序仪也已经研发并生产使用。困难在于如何制备单细胞并实现海量单细胞的测序。如果是一个一个地挑选细胞进行测序,显然是不现实的。我们采取的办法是构建一个芯片,使其包含成千上万甚至数十万个只能容纳单细胞的微型腔室。利用这种芯片,可以达到单细胞分离制备的目标。目前,这种单细胞分离方法还有更多的潜力可以开发。尤其是在降低价格方面的潜力还很巨大,如今这项服务的收费是1700美元,如果成本能降一个数量级,基本上就可以往临床推广了。”樊荣教授告诉测序中国。而通过产业化降低成本也是新格元公司正在进行的开发目标。同时,新格元也在进行试剂的研发,以期掌控所有技术细节。

樊荣教授认为,这项技术在产业化之后,会比其他检测产品更容易临床推广。他说道:“在分散的临床测试点或者乡镇医院的条件下,单细胞测序难以实现。而新格元芯片操作简单,用户可以在无需经过大量训练的情况下使用。采集样品后封冻,即可带回检测中心完成测序。此外,统一进行检测,也有利于质量控制。”

目前,樊荣教授的实验室正在利用该单细胞测序技术进行单细胞蛋白组和转录组的分析工作。鉴于单细胞测序可以为改进甚至重新设计CAR-T疗法提供更多知识,目前已有多家制药公司将该单细胞测序技术用于CAR-T疗法中单细胞蛋白的分析,尝试在单细胞基因表达谱分析上拓宽应用,以期更好地理解不同个体的肿瘤,对治疗进行全程监测。

临床转化的机遇与挑战

在单细胞测序与CAR-T疗法结合的过程中,樊荣教授表示,CAR-T细胞的质量控制非常重要。樊荣教授告诉测序中国:“制定行业规范是推动整个行业发展进步的必要条件,也是当务之急。在新的时代,面对新的疗法,我们需要积累大量数据,多开展新的临床试验,规范质量控制,规范患者治疗过程,帮助患者设计新的有效的免疫治疗方案,帮助建立新的质量控制标准。以前的药物研发已经有了很成熟的质量控制体系,但CAR-T细胞的质检对于国内外监管部门仍是一个新的挑战。因为CAR-T细胞是活的,怎样对一‘活的药’进行质量控制?更重要的是CAR-T细胞是针对患者个人设计的,存在较大的个体差异,这也是质量控制的一个难点。”

除质量控制外,团队合作也很重要。樊荣教授强调:“从医院的角度来看,CAR-T免疫治疗要由多个团队合作完成,多部门协同合作对于确保患者接受最高质量的护理,对于整个治疗过程而言也很重要。”樊荣教授透露,目前其研究团队与国外研究机构和临床已经开展了相关合作,尽管尚未与国内医学界开展实质性合作,但近年来国内在CAR-T疗法领域的发展非常迅速,因此他对未来的国内合作抱以期待。

精准医疗的顺利进行还需要整合信息的支撑,同样,樊荣教授认为未来单细胞测序的工业化发展,基于中心法则的整合是关键。“中心法则有多个层面,每个层面都有无数信息需要在单细胞水平上测量分析。目前单细胞研究的火热基本还是在科研领域,工业化和商业化只是刚刚开始,现有产品多是围绕单细胞转录开发。未来,能否延伸到蛋白功能以及细胞代谢,能否将各个层面的数据整合起来,形成一套各个领域都可以使用的解决方案,将是单细胞测序技术商品化的关键。”

在完成工业化之后,临床需求最为迫切的肿瘤应该会成为单细胞测序技术最先突破的领域。樊荣教授期望单细胞测序技术能够成为像PCR一样日常使用的测序工具,能够从科研工具成为早期筛查或临床伴随诊断方案工具,实现真正的临床转化。

十二年前,为了让科学切实救治生命,樊荣教授从化学研究领域跨入到生物学领域。为使单细胞测序技术与CAR-T疗法真正实现临床转化付出了巨大的努力,如今,他初心不忘,告诫学生:“在精准医疗领域想要创立一个成功的公司,个人利益只是一小部分,真正应该做的是为患者谋取最大利益。”

第二届中美精准医疗决策者合作发展论坛2018(PMF2018)强势回归

基因宝阅读(556)评论(0)

背景

全球精准医疗市场规模已超 600 亿美元,未来 3-5 年将保持 15% 左右增速,伴随着诊疗技术的突破和医保支持,精准医疗有望提供全方位全周期健康服务。

为了更好地迎战精准医疗时代浪潮的冲击,奥巴马提出“精准医学”计划,中国精准医疗被纳入“十三五”百大项目,国际医药健康产业可谓多重利好政策并举。此外,党的十九大报告中,再次重点强调“人民健康”,着力推广本土精准医疗,旨在推进中国迈入国际精准医疗第一梯队。

借此举国并重推进医学迭代之际,为搭建国际政策技术交流和产业合作的平台,由上海决策者集团和火石创造主办上海市生物医药行业协会协办的第二届中美精准医疗决策者合作发展论坛2018(PMF2018)将于6月13日-14日上海隆重召开。届时将邀请国内外权威专家齐聚上海,重点探讨精准医疗的政策法规、国际合作、产业化进程、测序技术、细胞治疗等重要领域。

届时,将有800多位中外相关政策制定官员、医院临床医生、科研院所专家、医学院校教授、上下游企业高层代表齐聚一堂!

PMF2018论坛议程框架

部分已确定发言嘉宾

发言嘉宾持续更新中~

排名无先后

单位 头衔

发言嘉宾

中国科学院 院士

乌克兰科学院 外籍院士

第三世界科学院 院士

刘新垣

FDA 质量评估主任

Dr. Maotang Zhou

NIH项目评审委员会委员

杜克大学助理教授

Dr. Dongliang Ge

MD 安德森肿瘤中心 首席医疗官

Dr.George H. Perkins

City of Hope 肿瘤科主任

Dr.An Liu

City of Hope

细胞免疫部门科学家

Dr.Milad Riazifar

梅奥诊所肿瘤学 教授

Dr.Yanyan Lou

加州大学洛杉矶分校

病理学和实验室医学系 教授

Dr. Jasmine Zhou

台湾中央研究院院士

台北癌症中心院长

彭汪嘉康

Illumina 全球副总裁&大中华区商务运营总经理

赵瑞林

罗氏诊断

Vice President,Development

Dr.Lin Wu

解放军总医院消化病中心 主任

杨云生

北京肿瘤医院

暨北京市肿瘤防治研究所教授

吕有勇

湘雅医院卫生部肿瘤蛋白质组学

重点实验室 主任

詹显全

 北京蛋白质组研究中心 主任

秦钧

中国科学院北京基因组研究所 教授&中科院北京基因组研究所精准基因组医学重点实验室 主任

曾长青

中科院上海生命科学研究所

重点实验室 执行主任

陈洛南

Premaitha Health 亚太总监

Dr.Robert C.Henke

碳云智能数字生命研究院 副院长

王健

精准医学和伴随诊断专业委员会

副主任委员

张亚飞

中国科学院上海高等研究院

特聘研究员

李华顺

热点话题抢先看

中国精准医疗“十三五规划”的阶段进展和进一步安排

FDA对推进癌症治疗的工作计划和相关法规解析

个性化治疗靶标发现与新技术研发

肿瘤的防诊治模式和临床实践

生物样本库-精准医学的物质基础

中美精准治疗中心的国际合作

纵观全球,聚焦两岸:癌症精准治疗之路

如何精准的控制出生缺陷

突破时代规划-干细胞外泌体的神奇应用

室内室间质量评价的最新进展:高通量测序的临床检验规范以及液体活检的临床检验质量评价

中国体外诊断及人类基因变异组计划的进展

通过联合蛋白质组学与基因组学更精确了解疾病并在疾病分类中增加蛋白质组学与代谢组学信息

在新技术的发展现状下,国际共建紧跟时代步伐的生物样本库

未来分子诊断技术应用前景及在国内外的发展趋势

无创产前基因检测技术研究及临床应用

站在历史新起点,肝癌防止新思考

下一代测序(NGS)循环无细胞肿瘤DNA的超灵敏检测的测定

NGS在临床检测的标准和应用

ctDNA与CTC液体活检的联合应用的研究发现

从美国到中国,MD安德森肿瘤中心的临床实践分享

Kymriah,以细胞为载体的基因治疗的时代

回顾和展望PD-1/PD-L1肿瘤免疫治疗

蛋白质组学与精准医疗

唤醒“原生T细胞大军”对抗癌细胞

FDA细胞治疗成药性规范及市场准入的探索

下一代抗体药对肿瘤免疫治疗的思考

PD-1抗体Tislelizumab治疗肝细胞癌的全球3期试验探讨

自主创新是生物药物研发的根本道路

从发现到优化,一体化平台加速抗体药物研发

PMF2018部分在邀嘉宾来自于

国家食品药品监督管理总局

国家卫生计生委

中国工程院

中国科学院半导体研究所

中国科学院系统生物学重点实验室

中国科学院生物化学与细胞生物学研究所

中国科学院上海药物研究所

中国医学科学院

北京大学生命科学华东产业研究院

上海市卫生发展研究中心

CFDA南方医药经济研究所

韩国精准医疗领导小组

韩国国立卫生中心

欧盟创新与个体化医疗

欧洲药监局

美国药品食品管理局

美国国立卫生研究院

美国国家癌症研究所

美国国际肿瘤精准医学协会

MD 安德森癌症中心

英国癌症研究中心曼彻斯特理工学院

中欧商学院

斯坦福大学医学院

华盛顿大学医学院

耶鲁大学医学院

梅奥诊所

国际医学与生物工程联合会

国际遗传工程和生物技术中心

亚洲细胞治疗协会

牛津大学医学院

上海医疗器械行业协会

上海市医学科学技术情报研究所

上海市肿瘤研究所

上海市临床检验中心

上海市疾病预防控制中心

上海生物样本库工程技术研究中心

美国医学与生物工程院

法国国家医学科学院

国家上海新药安全评价研究中心

北京高科联合生物工程技术研究院

上海细胞治疗工程技术研究中心

复旦大学药学院药物基因组学研究中心

美国舒尔茨肿瘤信息技术中心

新加坡国立大学

全印度医学科学院

哈佛医学院

罗氏诊断

英特尔医疗与生命科学集团

华大基因研究院

PMF2018: 论坛亮点(一)

■ 2+“精准医学研究”重点专项阶段成果展示

2016、2017年相继批复“精准医学研究”重点专项项目,PMF2018为您提供重点专项成果和申报的学习交流机会。

■ 5+ 中、美等国精准医疗政策和相关法规解读

美国引领着基因测序,细胞治疗等精准医疗核心技术前沿,FDA也在用药和医学器械领域努力促进和监督着行业进步,PMF2018将为您深度解析美国精准医疗计划进程和相关法律法规。同时,中国作为精准医疗需求大国,卫计委,科技部等的政策偏向,也将是PMF2018的关注重点。

■ 40+ 国际前沿精准诊疗转化与应用案例分享

PMF2018特设体外诊断和免疫治疗分会场,多场主旨报告让您纵观精准医疗行业动态,聆听技术大牛在精准医疗细分领域的痛点研究报告和主任医生的临床实践分享。现场更有Q&A,助力产业联动,迭代升级!

■ 50 组圆桌讨论,共话精准医疗的国际合作之路

800位行业专家围绕4个话题分组讨论,多方智慧,卓越收获!

■ 50+ 行业核心媒体全维度持续宣传报道

50+媒体现场专访和实时报道,将您的公司居于本次活动焦点,通过最高效的一站式投放,提升业务业绩,推动市场营销效应!

■ 800+ 医院医生、科研院所、行业协会、知名企业共聚一堂

PMF2018: 论坛亮点(二)

2018中美精准医疗决策者合作发展论坛

颁奖盛典

成就•荣耀•分享

2018年6月13日 12:30

汇聚行业精英,展示前沿力量。第二届PMF颁奖盛典,旨在表彰在该领域做出卓越贡献的企业和个人,为行业发展树立新的标杆。

颁奖典礼众星云集,行业大咖,知名媒体,为您见证成就和荣耀。本次角逐及颁奖将成为您最理想的市场推广平台,带上您的产品和技术,带上您引以为傲的团队,参与竞争获得曝光,赢得荣誉,占领市场。镁光灯已经到位,您还在等什么呢?

2018年颁奖典礼奖项设置

优秀药物研发企业

优秀测序服务提供商

优秀数据解决方案提供商

中美最具潜力TOP 5细胞治疗机构

中美最具潜力TOP 5肿瘤早筛企业

年度最具影响力TOP 5行业媒体

年度最具价值TOP 5技术创新奖

年度最佳TOP 5精准医疗孵化器

(注:具体申请及评选流程请咨询大会组委会)

PMF2018: 论坛亮点(三)

50组大型圆桌讨论

话题一:全球视野-中美精准医疗的最新政策与壁垒

话题二:中美精准治疗中心的国际合作

话题三:NGS诊断数据解读的临床诊断及肿瘤临床易感基因测序分析

话题四:未来的癌症治疗-TMB与PD-L1标记物等组合检测在肿瘤免疫治疗中的运用

PMF2018: 论坛亮点(四)

CEO-Talk产业化闭门论坛

(15人,仅限总经理以上参加)

CEO-Talk 话题方向

话题一:中美政策应如何与市场发展相结合

话题二:中美医学技术迭代应对产业的趋势

话题三:中美合作模式下各产业协同的探讨

PMF2018: 论坛亮点(五)

八人VIP专家午宴

组委会拟安排VIP专家午宴,邀请八位同行业知名专家共进午餐,在轻松愉快的午餐时间建立联系,共同探讨精准医疗的未来。

扫描二维码,马上报名~

加入精准医疗行业交流群~

2018(第二届)中美精准医疗决策者合作发展论坛

基因宝阅读(650)评论(0)

2018(第二届)中美精准医疗决策者合作发展论坛

2018年6月13日-6月15日| 中国•上海

医学迭代 合作共赢

 

 

主办单位

上海决策者集团

 

协办机构

上海生物医学工程学会

上海市生物医药行业协会

 

大会简介

大会时间:2018年6月13日-15日

大会地点:上海

大会规模:800人

大会形式:主论坛+分论坛+圆桌论坛+CEO闭门论坛+项目考察

 

大会背景

全球精准医疗市场规模已超600亿美元,未来3-5年将保持15%左右增速,伴随着诊疗技术的突破和医保支持,精准医疗有望提供全方位全周期健康服务。

为了更好地迎战精准医疗时代浪潮的冲击,奥巴马提出“精准医学”计划,中国精准医疗被纳入“十三五”百大项目,国际医药健康产业可谓多重利好政策并举。此外,党的十九大报告中,再次重点强调“人民健康”,着力推广本土精准医疗,旨在推进中国迈入国际精准医疗第一梯队。

借此举国并重推进医学迭代之际,为搭建国际政策技术交流和产业合作的平台,由上海决策者集团主办、上海生物医学工程学会上海市生物医药行业协会协办的第二届中美精准医疗决策者合作发展论坛2018(PMF2018)将于6月13日-15日在上海隆重召开。届时将邀请国内外权威专家齐聚上海,重点探讨精准医疗的政策法规、国际合作、产业化进程、测序技术、细胞治疗等重要领域。

 

PMF2018会议议程

 

6月13日(星期三) 6月14日(星期四) 6月15日(星期五)
9:00-11:00 主论坛(800人)

* FDA、CFDA、NIH谈精准医疗

9:00-17:00  分论坛1

* 体外诊断技术及应用专场 (250人)

(NIPT、POCT、CTC&ctDNA检测、液体活检)

 

9:00-17:00  分论坛2

* 免疫治疗研讨会 (250人)

(抗体药物研发的技术突破和产业化讨论、细胞治疗)

 

9:00-17:00  分论坛3

* 精准医学技术转化研讨会(100人)

 

活动一:9:00-12:00 项目路演

活动二:14:00-17:00 精准医学产学研融合闭门论坛(25人)

10:00-15:00

启东经济开发区北大生科产业园精准医疗项目考察(25人)

11:00-11:30 颁奖典礼

* 中美精准医疗企业榜单

11:30-12:30 圆桌对话(50小组)

* 精准医疗领域的国际合作

(详细话题可联系组委会)

12:00-14:00 社交午宴
14:00-17:00 主论坛(800人)

* 中美前沿生物技术、“精准医学研究”重点专项成果分享

 

同期活动:CEO闭门论坛(15人)

同期举办

精准医疗前沿科学展

VIP媒体专访

 

PMF2018: 论坛亮点(一)

■ 2+“精准医学研究”重点专项阶段成果展示

2016、2017年相继批复“精准医学研究”重点专项项目,PMF2018为您提供重点专项成果和申报的学习交流机会。

■ 5+ 中、美等国精准医疗政策和相关法规解读

美国引领着基因测序,细胞治疗等精准医疗核心技术前沿,FDA也在用药和医学器械领域努力促进和监督着行业进步,PMF2018将为您深度解析美国精准医疗计划进程和相关法律法规。同时,中国作为精准医疗需求大国,卫计委,科技部等的政策偏向,也将是PMF2018的关注重点。

■ 10+ 精准医疗创新创业项目路演和实地考察

波士顿长木医疗产业区、硅谷创新医学、北大交大同济等医学院精准医疗创业团队齐聚PMF2018,让我们感受科技的日新月异与卓越!

■ 20+ 精准医学产学研大佬谈技术转化

科研项目产业转化壁垒、孵化项目估值、产学研政策解读+趋势,PMF2018力促医学产业化进程。

■ 40+ 国际前沿精准诊疗转化与应用案例分享

PMF2018特设体外诊断和免疫治疗分会场,多场主旨报告让您纵观精准医疗行业动态,聆听技术大牛在精准医疗细分领域的痛点研究报告和主任医生的临床实践分享。现场更有Q&A,助力产业联动,迭代升级!

■ 50 小组圆桌对话,共话精准医疗的国际合作之路

800位行业专家围绕5个话题分组讨论,多方智慧,卓越收获!

■ 50+ 行业核心媒体全维度持续宣传报道

50+媒体现场专访和实时报道,将您的公司居于本次活动焦点,通过最高效的一站式投放,提升业务业绩,推动市场营销效应!

 

PMF2018: 论坛亮点(二)

 

2018(第二届)中美精准医疗决策者合作发展论坛策者颁奖盛典

成就•荣耀•分享

2018年6月13日 11:00

汇聚行业精英,展示前沿力量。第二届PMF颁奖盛典,旨在表彰在该领域做出卓越贡献的企业和个人,为行业发展树立新的标杆。

颁奖典礼众星云集,行业大咖,知名媒体,为您见证成就和荣耀。本次角逐及颁奖将成为您最理想的市场推广平台,带上您的产品和技术,带上您引以为傲的团队,参与竞争获得曝光,赢得荣誉,占领市场。镁光灯已经到位,您还在等什么呢?

 

2018年颁奖典礼奖项设置

优秀药物研发企业 优秀测序服务提供商 优秀数据解决方案提供商 中美最具潜力细胞治疗机构
中美最具潜力肿瘤早筛企业 年度最具影响力行业媒体 年度最具价值技术创新奖 年度最佳精准医疗孵化器

 

申请及评选流程:

1、请联系组委会(联系方式见最下方),下载并填写奖项申请表。

2、请于2018年5月15日前将填写完整的奖项申请表发至pmf@cdmc.org.cn。

3、2018年2月14日至5月31日主办方将组织线上投票活动,50家媒体深入跟踪报道。

4、2018年5月31日至6月10日评审委员会将秉着独立、公正、保密的原则对所有的申请材料进行筛选评估。

5、2018年6月13日在颁奖盛典中将公布最终的获奖名单。

 

以下是部分拟邀单位: 

PMF2018拟邀单位
“精准医学研究”重点专项组 欧盟创新与个体化医疗
国家食品药品监督管理总局药审 欧洲药监局EMA
卫计委 FDA医疗器械和放射健康中心(CDRH)
发改委 斯坦福大学医学院
FDA 国际医学与生物工程联合会
NIH 美国癌症研究协会(AACR)
韩国国立卫生中心KNIH 世界卫生组织诊断影像和医疗器械部
生殖健康及重大出生缺陷防控研究”重点专项组 哈佛医学院附属Beth Israel Deaconess医疗中心
“材料基因工程关键技术与支撑平台”重点专项组 北京协和医院
国家卫生计生委 北大人民医院
上海市卫生发展研究中心 复旦大学附属中山医院
中国科学院半导体研究所 浙江大学第一附属医院
中国医学科学院 中国医学科学院肿瘤医院
国务院发展研究中心 第二军医大学
CFDA南方医药经济研究所 中山大学附属第一医院
法国基因组医学计划 中山大学肿瘤防治中心
韩国精准医疗领导小组 湘雅医院

 

PMF往届精彩回顾

PMF2017论坛数据

437参会代表+56905在线观看人次+15场“一对一”商务洽谈+1场开幕式主论坛+4场平行分论坛+29场主旨演讲+2场小组讨论+1场CEO闭门论坛+1场颁奖盛典+8场项目路演+15家赞助商+2家学术支持+10家展商=PMF2017

 

参会代表构成

行业细分 职位细分
4%   政府机构

18%  高校,科研院所

19%  医疗机构

10%  生物制药企业

15%  技术和设备仪器提供商

9%   IT大数据解决方案提供商

20%  投资机构

5%   其他

40%

董事长/总裁/总经理/副总经理/副总裁/院长/副院长/合伙人等

36%

部门总负责人/主任/副主任/总工程师/等

20%

研发总监/市场总监/项目经理/技术总监/资深工程师/等

4%

其他

 

联系大会组委会

参会报名、赞助及媒体合作

联系人: 陆主任

手机/MB: 17625135228(同微信)

电话/Tel : +86-21-68407631 Ext 8043

邮箱/E-mail : robinl@cdmc.org.cn

会议官网: http://www.cdmc.org.cn/2018/pmf/

 

基因编辑,会成为辅助生殖的新选项?| 《财经》长文报道

基因宝阅读(584)评论(0)

CRISPR-Cas9以基因定位的简单性、灵活性和准确性,叩响了辅助生殖技术的大门,如何看待、接纳和扶持这一新兴技术考验国人乃至全人类的智慧。图/视觉中国

本文转载自《财经》杂志(文/孟励 张翠莲)。

任何关于人类胚胎CRISPR基因编辑的消息都受到媒体的广泛报道,学术界的热度也丝毫不弱,世界范围内的科学家现在已经发表了八篇人类胚胎中的基因编辑的相关研究报告,其中五篇发表在过去三个月。

2017年下半年更是密集。8月2日、9月23日、10月5日,美、中、英的学者各自在《Nature》《Protein&Cell1》和《Nature》上发表论文,引起了更多的讨论,因为它代表了CRISPR在纠正致病突变基因和人类胚胎中精准基因功能调控的方法学上又迈出了一步。

但是,这距离我们的最终目标,即通过基因编辑来精准且彻底地纠正致病突变基因,理解人类胚胎基因调控还有多远,三篇文章提出了更新的问题。在我们考虑对生殖系细胞进行基因编辑的临床应用之前,还需要更多、更严谨且周密的实验。

作为生殖生物学工作者,我们有能力了解本领域的最新研究结果,同时,我们也有义务尽可能公开、准确地进行讨论基因编辑对于辅助生殖技术/医学的推动及其未来的应用前景。

CRISPR-Cas9的优势和局限

引起基因编辑的真正革命,是通过引入CRISPR-Cas系统,其中,一种核酸酶Cas9起了主要作用。

在普通的基因治疗中,患病细胞和组织中的基因可以通过两种方法进行修正:体内编辑和离体编辑。体内编辑治疗涉及将基因编辑试剂,如可编程核酸酶和供体模板直接转移到人体中。相比之下,在离体治疗中,将靶细胞群体从体内移出,使用可编程核酸酶修饰,然后移植回原宿主体,从而防止由免疫排斥引起的并发症。

辅助生殖技术中固有的体外受精、早期胚胎培养和发育,有6天-7天的过程,均发生在体外的离体环境。CRISPR-Cas9基因编辑在辅助生殖技术中的潜在的技术碰撞与融合,无疑将充满无限空间供人类憧憬与遐想。不过,将基因编辑技术前所未有地引入人类胚胎的安全性值得特别关注。尽管这些妙处令人垂涎,但其系统固有的局限性也清晰可见。首先是脱靶效应。

将基因编辑技术前所未有地引入人类胚胎的安全性值得特别关注。因为所有基因编辑工具都是可编程的核酸酶,如果设计的核酸酶一旦脱靶,有可能另外一个基因被诱发突变,导致可能与靶基因突变预期的结果混淆的效应或表型,这样的意外的脱靶突变可能导致细胞癌变或丧失功能。当使用培养的细胞而不是胚胎时,脱靶事件不太成问题,因为筛除脱靶诱发的突变细胞系是可行的。

然而,辅助生殖技术的对象就是生殖细胞或胚胎,其遗传修饰是永久性的,而且会遗传给下一代。因此,目前正在进行的多项研究工作都致力于减少脱靶效应。

第二是嵌合体问题。当使用基因编辑技术时,出现嵌合体和不完全的基因组靶向编辑是相当普遍的,因为大多数CRISPR基因编辑系统更适用处于细胞分裂时期的细胞进行基因组修饰。CRISPR-Cas9基因编辑系统应用于辅助生殖技术领域同样伴随着脱靶效应及胚胎细胞的嵌合体问题,这样可能会影响到移植胚胎的基因表达及婴儿的健康。

生殖系基因编辑后的临床风险评估复杂且困难。总体看,在胚胎移植和随后的怀孕阶段,使用羊膜穿刺或绒毛活检的临床管理可以进一步检测基因编辑结果。因此,进行基因编辑的有利之处将可能大于风险。而事实上,由于内细胞团中可能存在的染色体嵌合,生殖医学可能无法百分之百防止某些遗传疾病在后代发生。以至于出生后,儿童期或成年期后可能仍然受到遗传疾病影响。

基因编辑技术的临床应用

世界范围内大约六分之一的夫妇会遇到与不孕相关的问题。基因编辑可以帮助挽救突变胚胎,增加移植的健康胚胎数量,最终提高妊娠率为目的。遗憾的是,我们还不太清楚调节人类胚胎细胞的机制,着床前胚胎正常发育调控的分子机制对辅助生殖技术的影响。

发育生物学家对控制小鼠胚胎着床前发育的基因和机制进行了深入的了解,然而,由于小鼠基因组与人类基因组相比序列上有显著差异,二者胚胎着床前发育和多能性之间也有显著差异,同时越来越多的研究使我们意识到,通过胚胎着床前小鼠发育的遗传研究产生的丰富知识并不容易直接应用到人类胚胎。

最近一个英国研究团队用CRISPR-Cas9介导的基因编辑,研究人类胚胎发育过程中发育多能性转录因子OCT4基因的功能,同时通过导向RNA靶向诱导人类胚胎干细胞的小鼠受精卵显微注射来诱导OCT4基因突变,来确定OCT4基因发育过程中的功能。结果显示,小鼠胚胎保持了其源于共同祖先的基因表达,并且胚胎可以发育到囊胚。这表明,OCT4基因功能丧失在人和小鼠胚胎中具有不同的后果。

世界范围内有超过1万种单基因遗传疾病,这是由DNA中单个基因的单一错误引起的。如β-地中海贫血、镰状细胞病和1型脊髓性肌萎缩等。目前辅助生殖移植前,基因诊断(PGD)技术已经可成功预防这些遗传疾病,成为防止常染色体显性遗传疾病的唯一方法。

PGD于1989年首次被引入生殖医学。严格意义上讲,PGD不是辅助生殖技术。它只是一个诊断程序,可以诊断特定胚胎是否携带单个突变基因而已,而非纠正胚胎携带遗传变异基因的治疗手段。

例如,在亨廷顿病和型神经纤维瘤病携带者中,即便准父母只有一方携带该常染色体显性突变基因,其后代也有50%的发病几率。一种更极端的情况是,当准父母中一方携带常染色体显性突变基因为纯合子时,传播给后代的风险高达100%,因此借助于辅助生殖技术无法获得无突变的胚胎。

PGD无效的另一种情况是准父母双方含常染色体隐性突变基因均为纯合子,意味着它们都携带两个等位致病基因。在这种情况下,基因编辑可作为PGD的替代方案,为一些准父母辅助生殖技术的新选项,如在胚胎移植前,对精子、卵子,或试管受精产生的胚胎均可以进行突变基因的修复。最后,基因编辑技术可以对携带线粒体基因突变卵母细胞和胚胎的线粒体DNA突变通过基因编辑来纠正线粒体基因突变。对此,PGD作为遗传基因的诊断技术则完全束手无策。

美国哈佛大学David R. Liu团队2016在《自然》发表了具划时代意义的纠正基因突变的替代方法。新方法不需要诱导双链DNA断裂即可纠正基因组DNA中的点突变,暨“碱基编辑” 技术,可以直接、不可逆地将单一DNA碱基转换为另一个碱基,且不需要DNA主链切割或供体模板。2017年10月25日Broad研究所教授、华人学者David Liu在《自然》上发表了第七代 “碱基编辑器” , 即腺嘌呤碱基编辑系统(ABE)。该系统只要通过对DNA的碱基进行原子重排,无需使DNA断裂,就能完成基因的精准编辑,促进遗传疾病的研究和治疗。在矫正单碱基突变方面,它比CRISPR-Cas9系统更为有效,也更“干净”。排除了能引起任何随机插入和删除等突变的可能性,在全基因组里的脱靶效应也要好于CRISPR-Cas9技术。

9月23日中山大学的一个研究团队发表在《Protein&Cell1》上的论文显示,他们成功地将“碱基编辑”技术精确地应用于纠正人类胚胎中的β-地中海贫血,证明了在人编辑系统体细胞和克隆移胚胎(模拟纯合突变疾病胚胎)中治愈遗传疾病的可行性。

当PGD需要选择胚胎时,CRISPR更类似于治疗,是预防性的“先发制人”的治疗方法。

作为选择性技术的PGD(目前)和治疗性技术的CRISPR(可能在未来)是两种可以实现类似目的的技术:在这两种情况下,这些技术增加了父母遗传相关后代不受特定遗传条件影响的机会。

未来展望

CRISPR-Cas9可通过去除和替代有缺陷的基因,例如血友病、癌症、1型糖尿病,来治疗和预防疾病。这种干预措施不仅可以改善患者的生活质量和持续时间,而且还可以挽救家庭,减缓政府和医疗机构所承受的巨额药物、康复服务等的经济负担。

据经济学家估计,2016年到2024年,全球植入前遗传学诊断(PGD)市场年均复合增长率为6.2%-6.3%。中国对胚胎进行遗传学筛查和诊断潜在市场约80亿-100亿元。可见基因编辑对PGD的潜在替代作用、研发和市场扩张,必将为未来几年的市场提供发展空间和广阔的经济前景。

对于变异基因携带者夫妇或个人,将变异基因传播给下一代风险是他们不得不正视的挑战。世界范围内,由于地域、文化、宗教、法律,乃至国情的差异,这一群体在避免将变异基因传播给下一代方面,可以有多样化的选择。

俄勒冈美国国家灵长类研究中心Shoukrat Mitalipov团队最近在《自然》上发表他们的研究结果。他们认为,基因编辑可能对植入前遗传学诊断有补充作用来纠正人类胚胎中的遗传突变。科学家们能够在72%的胚胎中成功纠正突变的基因。研究人员假设,可能有一种以前未知的细胞分子生物学机制参与CRISPR纠正突变的基因,用来自卵母细胞的基因的“健康”DNA替代携带该突变的基因。如果此假设存在,这一基因编辑纠正突变基因后留给子代的基因组将无“非自然”成分。因为这种形式的遗传编辑可以留下处于自然遗传状态的野生型基因,将会更容易被公众接受。

然而,通过基因编辑虽可实现避免缺陷婴儿出生,增进人类健康等积极作用,但同时也对生命、人格尊严构成挑战。因而严格行业内监管与质量控制,是政府职能部门面临的新挑战。目前尚不能清楚地概述基因编辑技术应用于辅助生殖技术相关的所有潜在的监管问题,但主要应当着眼于安全性、有效性和质量控制。美国食品和药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA) 发布的基因和细胞治疗的质量控制相关指导可资借鉴。

从安全角度看,在人类基因编辑应用于辅助生殖技术或生殖系细胞基因编辑之前,所需的最低要求应该是,定义广泛接受的人类基因编辑方法的定义,测定和监测非目标诱变的最低标准;关于人类基因编辑造成脱靶突变产生的可能影响共识,制定可接受脱靶突变的最大阈值;关于可接受的基因编辑类型对于其潜在的意想不到的后果的共识。

应依据该技术应用的不同类型明确监管的权威机构,并需完善操作环节的技术规范。

在2015年初,中国科学家率先使用CRISPR-Cas9对人类不能正常发育到期受精卵进行基因编辑,刺激了许多科学家和组织澄清他们对使用编辑方法的立场,导致世界范围内对基因编辑技术已经表达了各种各样的关切。英国和瑞典都准许从事人类胚胎基因组编,但不包括植入胚胎的实验。在英国,人类受精和胚胎管理局(HFEA)批准了伦敦弗朗西斯克里克研究所的发育生物学家凯西•尼亚坎(Kathy Niakan)在健康人体胚胎中使用CRISPR-Cas9的应用。

美国国家科学院(NAS)和美国国家医学研究院(NAM)的立场是,如果基因编辑目的是治疗或预防严重的遗传疾病,而且基因编辑该程序被证明是安全的,那么使用诸如CRISPR-Cas9的基因编辑技术来纠正生殖系细胞严重的遗传基因突变则可以接受。

2017年8月3日,在美国人类遗传学杂志联合具有遗传学专业知识的11个团体和国际组织发表了联合立场声明,阐述了人类生殖系细胞基因编辑问题的三个关键立场:第一,在科学、伦理和政策的诸多问题尚未有答案或取得共识的情况下,目前,以怀孕为目的进行生殖系细胞基因编辑是不合适的。

第二,为了基因编辑应用于未来临床服务,当下只要有效监督并得到捐助者的知情同意,没有理由禁止人类胚胎和配子的体外生殖系细胞基因编辑,也不应该禁止公共资金对此类研究项目资助。

第三是人类生殖系细胞基因编辑的未来临床应用不应该进行,除非存在(a)令人信服的医学理由,(b)支持其应用于临床的证据基础,(c)道德上的理由,以及(d)公开透明的程序征得利益攸关方的意见。

与此同时,基因编辑治疗引起了国际制药公司的极大兴趣,2017年10月12日美国一家致力于挑战遗传疾病基因治疗公司Spark Therapeutics宣布,FDA和基因治疗咨询委员会一致推荐批准LUXTURNA(voretigene neparvovec)用于治疗由确认的双侧RPE65介导的遗传性视网膜引起的视力丧失患者疾病(IRD)。这是首款研究性的潜在具有一次性基因编辑治疗的药物。

在CRISPR-Cas9基因编辑时代,我们可能会期待更多这样的突破性决策,因为CRISPR - Cas9以基因定位的简单性、灵活性和准确性,叩响了辅助生殖技术的大门,如何看待、接纳和扶持这一新兴技术考验国人乃至全人类的智慧。

(孟励为美国路易斯威尔大学生育中心主任、河南省人民医院特聘教授,张翠莲为河南省人民医院生殖医学中心主任,编辑:王小)

(本文首刊于2017年12月4日出版的《财经》杂志)

Science:新论文改写“细胞分裂”基因表达理论

基因宝阅读(911)评论(0)

导读
2017年上半年,”肺部具有造血功能”、”DNA复制与我们想象的并不同”等改写教科书的发现引发了强烈关注。近日,一篇发表在Science杂志上的论文再次颠覆了传统认知。来自美国宾夕法尼亚大学的科学家们证实,先前学界提出的细胞分裂期间的基因表达理论是有误的。

图片来源:网络

细胞分裂是一切生物生长、发育、繁殖的基础,主要包括有丝分裂、减数分裂和无丝分裂。长期以来,研究者们认为,在细胞分裂期间,基因会变得“沉默”,不会被转录成蛋白质或调控分子(regulatory molecules)。这一观点引发的一个思考是:在细胞分裂后,基因是如何正确地重新激活的呢?

在这项新研究中,科学家们发现,在细胞复制期间,基因表达实际上仍在继续,并未彻底“暂停”。

Kenneth S. Zaret, Ph.D(图片来源:Zaret Laboratory)

关键方法

论文的通讯作者Kenneth S. Zaret博士说:“我们知道,人体中被发现的不同细胞类型有200种左右。一个细胞表达的基因决定了它究竟是皮肤细胞、神经细胞,还是心肌细胞。我们最初的研究目标是,弄清楚细胞如何从‘沉默的基因状态’转变为‘完全激活的基因状态’,从而决定自己的‘最终身份’,即,是哪种细胞类型。”

Zaret博士实验室的Katherine C. Palozola在解开这一“谜题”中发挥了关键作用,因为她首次找到了一种在分裂期间观察活细胞中基因活性的方法。使用人类肝脏细胞系,她标记了核酸尿苷(nucleic acid uridine),从而据此来观察哪些基因在细胞复制期间依然是活跃的。

Katherine Palozola(图片来源:Zaret Laboratory)

惊人发现

“令我们感到惊讶的是,尽管水平很低,但在复制期间,基因表达其实仍在继续。”Palozola说。

具体来说,研究发现,尽管在细胞复制期间,染色体非常紧凑(小贴士:有丝分裂前期,细胞内松散的染色质会凝缩成染色体),调控分子的序列被“埋藏”,且先前被假定无法被转录,但大多数基因以及它们的附近区域依然在积极地表达。

Image of chromosomes in uncondensed form (left) and condensed form in dividing cell (right).Credit: The lab of Ken Zaret, PhD, Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania

此外,研究人员还发现了细胞在分裂结束后是如何“觉醒”,并回忆起“它们是谁”的。原来,最终驱动细胞分化(指同一来源的细胞逐渐产生出形态结构、功能特征各不相同的细胞类群的过程)的是增强子序列。

增强子是指增加同它连锁的基因转录频率的DNA序列,可以位于基因的5’端,也可位于基因的3’端,有的还可位于基因的内含子中。增强子的效应很明显,一般能使基因转录频率增加10~200倍,有的甚至可以高达上千倍。在先前的一项研究中,其它科学家团队曾证实,在细胞分裂期间,增强子会“小睡”约30分钟,然后在一个细胞分裂周期结束后再次“上线”。

作者点评

Zaret博士总结道:“关于这项研究,最令人惊讶的是,它让我们不得不“抛弃”那些我们曾以为正确的基因调控方面的基本认识。我们希望,最终,基于这一成果以及后续研究能够提高我们改变细胞‘身份’的能力,为科学研究和开发治疗方案创造新的细胞和组织。”

参考资料:

Mitotic transcription and waves of gene reactivation during mitotic exit

How does a cell maintain its identity during replication?

“世界动态基因检测之父”刘宗正病逝多伦多

基因宝阅读(12)评论(0)

 

“世界动态基因检测之父”刘宗正病逝多伦多

被誉为“世界动态基因检测之父”的加拿大知名华裔医学专家刘宗正院士,当地时间8月6日在多伦多病逝,享年81岁。

刘宗正是加拿大临床医学院院士、英国皇家医学院院士、多伦多大学临床生物化学和医学终身教授、哈佛大学Grigham and Womens Hospital心血管基因组主任,曾在《循环》《自然》《科学》《美国国家科学院院刊》等全球知名学术刊物发表科学论文300多篇。

他是国际分子医药学领域的先驱者之一,被公认为心血管疾病特异性基因组研究领域的权威,动态基因检测技术的发明者和奠基人。在晚年,他仍致力于通过动态基因检测技术寻找世界性医学难题——阿尔茨海默症(俗称老年痴呆症、脑退化症等)的靶点,研发药物进行精准干预,以期填补医学研究空白。以他的名字命名的刘宗正院士工作站,原计划8月下旬在多伦多举行启动仪式。

祖籍中国广东的刘宗正,于1937年9月出生于马来西亚的一个小村庄。他先后在马来西亚、新加坡、加拿大、美国和英国求学,并完成博士学位。他一向致力于推动马来西亚、中国、加拿大和美国等地的医学科学交流以及生物技术研究合作。鉴于他的杰出贡献,马来西亚于2007年向刘宗正授予“高级拿督衔”荣誉。

7月下旬,刘宗正在多伦多出席一个活动时还向记者表示,希望动态基因检测研究成果能普及到城市乡村,推动疾病的早期预防干预,造福广大民众。

其家人表示,刘宗正近年一直在与多发性骨髓瘤作抗争。其家人也计划为他设立纪念基金,为旨在改善人类健康的研究提供奖学金或助学金。

根据家属的安排,刘宗正的追悼活动将从8月16日开始,葬礼定于8月17日在多伦多的约克公墓举行。(生物谷Bioon.com)

范可尼贫血基因疗法!Rocket公司RL-L102斩获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格

基因宝阅读(273)评论(0)

范可尼贫血基因疗法!Rocket公司RL-L102斩获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格
2018年11月29日/生物谷BIOON/–Rocket制药公司是一家新兴的临床阶段生物技术公司,专注于开发一流的基因疗法治疗罕见的、毁灭性的疾病,该公司的多平台开发方法应用了成熟的慢病毒载体(LVV)和腺相关病毒载体(AAV)基因治疗平台。
近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导项目为RP-L102再生医学先进疗法资格(RMAT)和快速通道资格(Fast Track)。RP-102是一种基于LVV的基因疗法,开发用于范可尼贫血(Fanconi anemia,FA)的治疗。此次RMAT资格的授予,是基于正在欧洲开展的一项I/II期临床研究的积极疗效和安全性结果。
RP-102的治疗流程先是在体外采用CD33+筛选程序去除和分离造血干细胞,用RP-102进行基因修饰,再将自体基因修饰的富含CD34+的造血细胞回输至患者体内以恢复功能。
目前,RP-102治疗FA的研究性新药申请(IND)已获FDA受理。之前,RP-102也已被FDA和欧洲药品管理局(EMA)授予治疗A型FA的孤儿药资格。除了RP-102之外,Rocket公司也正在开发治疗丙酮酸激酶缺乏症(PKD)、白细胞黏附缺陷症I型(LAD-I)、婴儿恶性骨质疏松症(IMO)的基因疗法。
范可尼贫血基因疗法!Rocket公司RL-L102斩获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格
RMAT是2016年12月美国修改“21世纪治愈法案(21st Century Cures Act)”的再生医疗条款时,为了加速创新再生疗法的开发和审批而制定的一种Fast track制度。RMAT可以是细胞疗法、治疗性组织工程产品、人类细胞及组织制品,或是其他包含了再生医学技术制品的联合疗法。在研药物要获得RMAT资格认定,必须要有初步的临床研究数据证明药物在治疗、延缓、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或是在未满足医疗需求方具有积极的结果。RMAT资格认定提供了类似于突破性药物资格(BTD)的优惠政策,包括与FDA进行早期互动、优先审查、加速审批的可能性。
FDA的快速通道项目旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查,以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得快速通道地位,意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动,在提交新药申请(NDA)后也可能会获得FDA的优先审查。
FA是一种罕见的儿科常染色体隐性遗传性血液系统疾病,属于先天性再生障碍性贫血,特征是骨髓衰竭、畸形和癌症易感。FA患者死亡的主要原因是骨髓衰竭,通常发生在10岁以前。异基因造血干细胞移植(HSCT)可纠正FA的血液成分,但该治疗方法需要清髓性预处理,这对患者是高度有毒的。大约60-70%的FA患者携带FANC-A基因突变,该基因编码DNA修复所需的蛋白质。FANC-A基因突变可导致染色体断裂,并增加对氧化和环境胁迫的敏感性。(生物谷Bioon.com)

CMAH基因失活或导致人类更易患心血管疾病

基因宝阅读(8)评论(0)

 

CMAH基因失活或导致人类更易患心血管疾病

 

与其它哺乳动物相比,为什么人类更易患心血管疾病?一项刊发于最新一期美国《国家科学院学报》的研究称,人类祖先的一个基因失活可能是导致人类容易患心血管疾病的“罪魁祸首”。

论文指出,此前研究发现,动脉粥样硬化引起的心脏病和中风等心血管疾病是导致人类死亡的最常见疾病,但心血管疾病在其它哺乳动物中极为罕见。例如黑猩猩也有与人类相似的危险因素,如高血脂、高血压以及运动不足等,但黑猩猩很少患心血管疾病。

为了厘清为何人类容易罹患心血管疾病,美国加州大学圣迭戈分校研究人员用高脂饮食喂养两组小鼠,观察它们患动脉粥样硬化的情况。一组小鼠体内与人类相同的名为“胞苷单磷酸N-乙酰神经氨酸羟化酶”(CMAH)的基因失去活性,会令老鼠和人类体内缺乏一种名为N-羟乙酰神经氨酸的糖类分子;而对照组小鼠则保留了正常的CMAH基因。

结果发现,经过高脂饮食喂养后,CMAH失活的小鼠患动脉粥样硬化的情况增加了1.9倍。即便是素食主义者,也由于人类的这一基因缺陷,面临比其它哺乳动物明显高的心血管疾病患病风险。

对于吃肉的人群来说,患心血管疾病的风险比素食主义者还要高一些。研究人员解释说,这是因为肉中含有N-羟乙酰神经氨酸,人类食肉后会把其中的N-羟乙酰神经氨酸当成外来分子,从而引发有针对性的免疫反应,不断产生抗体进而导致炎症,而炎症在动脉粥样硬化的发生、发展中起着重要作用。相比之下,其它哺乳动物由于体内天然拥有这种分子,即便食肉也不会触发上述免疫反应。

他们认为,CMAH基因的失活可能发生于200万到300万年前的人类祖先身上。基因突变后,人类避免了感染与N-羟乙酰神经氨酸有关的病原体,进而预防了疟疾等疾病,增强了长距离奔跑的能力,但却造成了动脉粥样硬化易感性,从而增加了罹患心血管疾病的风险。未来,他们计划在与人类更接近的模型上进行类似实验。(生物谷Bioon.com)

 

解读近期基因编辑领域重要研究成果!

基因宝阅读(181)评论(0)

近日,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿-在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,引发千层浪,有部分科学家支持贺建奎的研究,但是更多的是质疑,甚至是谴责。

我们都知道,如今基因编辑技术能够帮助有效治疗很多种疾病,然而由于其存在脱靶概率,因此该技术也存在一定的弊端,那么近期科学家们在基因编辑领域取得了哪些研究成果呢?本文中,小编就对相关重要研究成果进行整理,分享给大家!

解读近期基因编辑领域重要研究成果!

【1】Nat Med:人类机体真的对CRISPR-Cas9基因编辑工具存在免疫力吗?

doi:10.1038/s41591-018-0204-6

如今CRISPR-Cas9基因编辑系统在基因治疗领域产生了激动人心的成果,这就激发了科学家们利用该工具治疗人类遗传性疾病的新希望,近日,一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中,来自德国的科学家们通过研究人类机体对CRISPR-Cas9的免疫反应,结果发现,人类机体能对Cas9蛋白产生较为广泛的免疫力,如今研究人员正在开发多种创新性策略来确保CRISPR-Cas9基因编辑系统能在一系列临床应用中安全使用。

这项研究中,研究人员分析了CRISPR-Cas9所带来的潜在益处和潜在风险。CRISPR-Cas9是一种新型的分子基因编辑工具,其能帮助科学家们对人类机体、动物和植物机体的DNA进行特异性的改变,该技术类似于一种特殊的分子剪刀,其能帮助科学家们切割、沉默或移除特异性的DNA序列,该工具能在体内或体外用于对细胞进行修饰,或者被直接运输到机体中来直接修饰特异性的靶向细胞,如今研究人员已经在动物模型中证明了这种基因编辑工具的有效性和可用性。

【2】Nature子刊:利用经过CRISPR基因编辑的皮肤贴片阻止可卡因过量吸食

doi:10.1038/s41551-018-0293-z

有尼古丁贴片(nicotine patch)来帮助戒烟,随后还有这个:皮肤贴片,经基因改造后产生一种消化可卡因的酶,并且当被移植到小鼠身上时,它们让这些小鼠抵抗致死剂量的可卡因。在一项新的针对这种皮肤贴片策略的研究,来自美国芝加哥大学的研究人员希望这可能有朝一日能够导致一种治疗人类成瘾和阻止可卡因过量吸食的方法。相关研究结果于2018年9月17日在线发表在Nature Biomedical Engineering期刊上。

Wu说,“可卡因成瘾是非常常见的. . .但是目前还没有任何治疗方法来阻止成瘾行为或[治疗]可卡因过量吸食—毕竟没有获得美国食品药品管理局(FDA)批准的药物。”

Wu团队之前曾使用CRISPR基因编辑技术,用表达胰岛素的细胞为糖尿病小鼠制造出一种皮肤贴片,他想知道这种策略是否也适用于可卡因成瘾。根据一项调查,90多万美国人滥用这种药物。因此,Wu与Xu合作开展实验。

解读近期基因编辑领域重要研究成果!

【3】Science:重大进展!利用CRISPR基因编辑技术成功地恢复杜兴氏肌肉萎缩症狗模型中的抗肌萎缩蛋白表达

doi:10.1126/science.aau1549

杜兴氏肌肉萎缩症(Duchenne muscular dystrophy, DMD,也译为杜兴氏肌肉营养不良症)是儿童中的一种最常见的致命性遗传疾病。DMD在男孩中的发病率为1/5000。它导致肌肉和心脏衰竭,并导致在30岁出头时过早死亡。当患者的肌肉退化时,他们被迫坐在轮椅上,而且当他们的横膈膜减弱时,他们最终依赖呼吸器进行呼吸。尽管科学家们几十年来已知抗肌萎缩蛋白(dystrophin)编码基因发生让这种蛋白不能表达的突变导致这种疾病,但是迄今为止还没有一种有效的治疗方法存在着。

在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学西南医学中心、Exonics治疗公司(Exonics Therapeutics)和英国皇家兽医学院的研究人员首次在4只携带着在DMD患者最常见的突变的狗中利用CRISPR基因编辑技术阻止DMD进展。他们记录了这些DMD狗模型中的肌纤维取得前所未有的改善。

【4】Nature:对人胚胎进行CRISPR/Cas9基因编辑会导致大片段DNA缺失

doi:10.1038/s41586-018-0380-z

在一项新的研究中,来自澳大利亚阿德莱德大学、南澳大利亚健康与医学研究所、拉筹伯大学、新加坡-麻省理工技术研究联盟和美国天普大学的研究人员发现了实现胚胎基因编辑潜在益处的一个重大障碍。相关研究结果发表在2018年8月9日的Nature期刊上。

Thomas说,他们的研究为那项北美研究中实现的基因校正提供了另一种解释:这种基因编辑技术并没有修复小错误,而是产生了更大的错误。

Thomas说,“基因编辑技术仍然是相对较新的,而且这个研究领域的一部分包括了解这些缺陷,这最终将让我们能够为遗传疾病开发出最为安全的疗法。” Thomas和论文第一作者Fatwa Adikusuma博士利用临床前动物模型重现了那项北美研究。澳大利亚有严格的立法来限制对人类胚胎进行基因编辑。

解读近期基因编辑领域重要研究成果!

【5】Mol Cell:新研究让CRISPR基因编辑更加安全和更加精确

doi:10.1016/j.molcel.2018.06.043

近年来最重要的科学进步包括利用一种快速的负担得起的CRISPR技术发现和开发对生物进行基因改造的新方法。如今,在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员表示他们对这种技术进行简单地改进,这将导致它更准确地和更安全地进行基因编辑,从而为足以安全地在人体中进行基因编辑打开大门。

这些研究人员发现确凿的证据表明作为当前用于CRISPR基因编辑的最受欢迎的酶,也是第一个被发现的CRISPR蛋白,Cas9在基因编辑效率和精确度上低于一种较少使用的被称作Cas12a(之前被称作Cpf1)的CRISPR蛋白。相关研究结果于2018年8月2日在线发表在Molecular Cell期刊上。

【6】JACS:开发出一种新型基因编辑工具-RIBOTAC

doi:10.1021/jacs.8b01233

随着科学家们深入了解哪些基因可以促进疾病产生,他们正在追求解答下一个合乎逻辑的问题:能够开发出基因编辑技术来治疗甚至治愈这些疾病吗?大部分研究工作都集中在开发诸如CRISPR/Cas9(一种基于蛋白的基因编辑系统)之类的技术。

在一项新的研究中,美国斯克里普斯研究所化学系的Matthew D. Disney博士及其团队采取了一种不同的方法,开发出一种基于小分子的工具,这种方法作用于RNA上,从而选择性地剔除某些基因产物。这就进一步证实RNA确实是开发药物的一种可行的靶标。

Disney团队开发出的这种剔除工具为开发作为药丸加以服用来校正遗传疾病—通过破坏有毒的基因产物和化学控制身体的防御机制—的药物提供了可能。相关研究结果于2018年5月24日在线发表在Journal of the American Chemical Society期刊上。

解读近期基因编辑领域重要研究成果!

【7】Nat Biotechnol:科学家成功利用基因编辑技术降低猕猴体内有害胆固醇的水平 有望进入人类临床试验

doi:10.1038/nbt.4182

日前,一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中,来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院的研究人员通过对猕猴进行研究发现,利用基因编辑使其机体中名为PCSK9的蛋白失活或许能够有效降低猕猴机体的胆固醇水平,这项研究中研究人员首次利用基因编辑技术对大型动物模型进行研究发现了与临床疾病相关的基因表达水平的降低,基于本文研究结果,后期研究人员或许有望开发出新型疗法治疗对PCSK9抑制剂并不会耐受的心脏病患者,同时这种药物/疗法也能用来抵御机体的高胆固醇水平。

正常情况下,PCSK9蛋白能够抑制受体对肝脏中过量的有害胆固醇进行移除,在临床中,抑制PCSK9的水平就能够降低人类机体中有害胆固醇的水平。然而,某些高胆固醇血症患者却不耐受这些药物,这就提示,基因编辑或许能作为一种治疗高胆固醇血症患者的手段。研究者Lili Wang博士说道,大部分患者都会反复注射PCSK9抗体来治疗疾病,这项研究中我们发现,利用基因编辑技术就能够让那些对抑制药物不耐受的患者不再需要这种疗法进行治疗了。

【8】Sci Rep:科学家利用基因编辑技术治疗艾滋病

doi:10.1038/s41598-018-26190-1

CRISPR/Cas9系统为编辑HIV-1病毒基因组提供了一种新的有潜力的工具,近日来自日本神户大学医学院感染疾病中心及健康科学研究生院国际卫生系的研究人员设计了一种RNA引导的CRISPR/Cas9以靶向HIV-1调节基因tat和rev,其中的引导RNAs(gRNA)都基于CRISPR的特异性设计,其靶向的序列在6种主要的HIV-1亚型中都保守存在。

在共转染前每个gRNA都被克隆进CRISPRv2慢病毒中,从而创造了慢病毒载体并将之转导进入细胞。和没有转染以及转染空载体的细胞相比,CRISPR/Cas9转染稳定表达Tat和Rev的293?T和HeLa细胞后,细胞中的这两个基因表达都被成功的抑制。

解读近期基因编辑领域重要研究成果!

【9】Nat Genet:科学家改进基因编辑技术CRISPR 有望加速细胞基因组的编辑

doi:10.1038/s41588-018-0087-y

CRISPR作为一种强大的基因编辑工具,其能够帮助科学家们以惊人的精确度对DNA进行修剪,但追踪这些改变对基因功能的影响常常比较耗时,研究人员当前仅能一次对一种编辑进行分析,而这个过程需要花费数周时间。

近日,一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中,来自加州大学洛杉矶分校的科学家们通过对CRISPR技术进行改进,实现了一次对数以万计的基因编辑的结果进行监测的目的,同时相关研究还能改善科学家们鉴别遗传性改变的能力,这些遗传学改变常会对细胞产生损伤并且诱发疾病。

研究者Leonid Kruglyak表示,很多年来科学家们一直使用CRISPR对多个基因进行切割,目前他们仍然缺少CRISPR方法来同时对多个基因进行编辑,我们实验室就首次开发出了一种大规模技术,能够在结构类似于人类细胞的细胞中实现这一目的。此前研究人员在细菌细胞中进行了平行编辑,CRISPR能够与剪刀样蛋白Cas9相结合,Cas9作为引导分子能将CRISPR引入精确的位点,一旦到达目的地,Cas9就开始修建DNA使得靶基因失活,随后研究人员就会插入新的DNA片段并对基因序列进行编辑,同时还会修补Cas9造成的缺口。

【10】PLoS Pathog:基因编辑的干细胞有望消除HIV

doi:10.1371/journal.ppat.1006956

使用基因编辑的骨髓干细胞可以显著降低感染猴/人免疫缺陷病毒(SHIV)的猪尾猕猴休眠的“病毒水库”的大小,来自福瑞德哈金森肿瘤研究中心的Christopher Peterson及其同事在《PLOS Pathogens》上发表了这项最新研究。

2007年,HIV阳性的Timothy Brown接受了骨髓干细胞移植以治疗白血病。而这个过程却意外地清除了他体内的HIV,可能是由于供体细胞的CCR5基因发生突变,使他对HIV产生了抗性。但是要找到携带CCR5突变的供体是很困难的,同时这种移植对于健康的HIV阳性患者而言是非常危险的,因为供体细胞有可能攻击自身细胞。(生物谷Bioon.com)

生物谷更多精彩盘点!敬请期待!

关于基因的一切

易测序易基因