基因测序
垂直门户网

张锋创建基因编辑公司获FDA批准开展人类临床试验

12月1日,Editas Medicine公司宣布,美国FDA已经接受该公司为EDIT-101递交的IND申请,允许该公司开展使用CRISPR基因编辑手段治疗Leber先天性黑朦10型患者(LCA10)的临床试验。Editas Medicine是由Broad研究所(Broad Institute)著名学者张锋博士创建的行业领先的基因组编辑公司。这项临床试验是该公司创建以来启动的第一项人类临床试验。根据该公司的新闻稿,“EDIT-101有望成为世界上第一款在人体内使用的CRISPR疗法。”
LCA是一类遗传性视网膜退行性病变,至少有18个不同基因上的突变可能导致这一罕见疾病。它是导致遗传性儿童失明的最常见原因。全球发病率大约在每10万名儿童中有2-3例。LCA的症状在出生后第一年就会显现,导致显着视力丧失并可能失明。最常见的LCA类型为LCA10,它是由于在CEP290基因上的突变导致,大约占LCA患者总数的20-30%。
EDIT-101是Editas和艾尔建(Allergan)公司合作开发的基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法,它将编码Cas9的基因和两个指导RNA(gRNA )装载进AAV5病毒载体。EDIT-101将通过视网膜下注射直接注射到患者感光细胞附近,将基因编辑系统递送到感光细胞中。当感光细胞表达基因编辑系统时,gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP290基因上致病的IVS26突变,从而改善感光细胞功能,为患者带来临床益处。
CRISPR基因编辑技术自问世以来在科研领域得到了广泛的应用,但是在人体中使用这一技术需要跨越诸多挑战,例如克服人体对病毒载体和Cas9酶的免疫反应,和防止CRISPR基因编辑的脱靶效应。为此,EDIT-101在疗法设计中也尽力将基因编辑可能的副作用最小化。剪接DNA的Cas9酶的表达由感光细胞特异性GRK1启动子控制,力求只在感光细胞中发生基因编辑。
Editas公司的临床前研究除了检验EDIT-101在感光细胞中的表达效率,还检验了Cas9和AAV5病毒载体系统的免疫原性,并且用三种不同方法在人体感光细胞组织中检验了这一CRISPR基因编辑系统的脱靶效应。该公司大量完备的临床前研究结果今日终于说服FDA允许其启动人类临床研究。
“FDA接受我们为EDIT-101递交的IND不但是基因组编辑领域的一个重要时刻,而且对患者来说也是一个关键里程碑。我们离治疗LCA10更近了一步,”Editas Medicine公司总裁兼首席执行官Katrine Bosley女士说:“对我们来说这是一个非常令人激动的时刻,我们期待开始成为临床期公司的新篇章,利用CRISPR技术的威力改变世界各地重病患者的生活。”
根据Editas与艾尔建公司的合作协议,Editas将获得2500万美元的里程碑付款。该公司预计将注册10-20名患者,开展开放标签,递增剂量1/2期临床试验,检验EDIT-101的安全性、耐受性和疗效。
未经允许不得转载:基因宝官网 » 张锋创建基因编辑公司获FDA批准开展人类临床试验
分享到: 更多 (0)

评论 抢沙发

  • 昵称 (必填)
  • 邮箱 (必填)
  • 网址

关于基因的一切

易测序易基因