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标签:基因治疗

基因杂谈

基因与细胞治疗正重返世界中心舞台

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基因与细胞治疗经过几十年的曲折发展,目前正重返世界中心舞台。它有望处理许多传统治疗手段解决不了的医学难题,其中以罕见病为主。在近日举行的第11期东方科技论坛青年论坛“基因与细胞治疗”学术研讨会上,专家与学者围绕遗传疾病的基因与细胞治疗、肿瘤...

基因新闻

解读近期基因编辑领域重要研究成果!

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近日,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿-在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基...

基因新闻

腺相关病毒难过剂量坎 罕见病基因试验遭叫停

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  纳斯达克上市的Solid生物科学公司披露,美国食品药品管理局FDA对其治疗罕见病,杜氏进行性肌营养不良的基因疗法, SGT-001的研究进行了部分叫停。 杜氏进行性肌营养不良又称DMD,是一种全身神经和肌肉退行性疾病,症状通常...

基因新闻

下一个大事件:正在成熟的基因治疗

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  医学史上有一些改变疾病治疗范式的大事件,比如外科手术的发明、抗生素的发现,而下一个大事件可能是正在成熟的基因治疗。 经过三十年的反复挫折,基因治疗终于迎来了曙光:在刚刚过去的2017年,美国FDA首次批准了两种针对血液疾病的C...

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